Персонализированная терапия нейродегенеративных болезней

Персонализированная терапия нейродегенеративных болезней

Принцип терапии: На основании 30 летних геномно-протеомных исследований гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) нашей научной группы были установлены важные научные факты. Во-первых, нейродегенеративные болезни (НДБ) рассматриваются нами как заболевания, вызванные постгеномными повреждениями собственных ГСК (кроветворных стволовых клеток), а повреждение моторных нейронов (при БАС), корковых нейронов (при болезни Альцгеймера, системной корковой атрофии), нейронов стриопалидарной зоны (при болезни Паркинсона) и других нейронов головного и спинного мозга при других НДБ это не причина болезни мозга, а следствие постгеномной болезни ГСК крови и нарушением иммунитета человека. Во-вторых, главным патогенетическим звеном этих заболеваний является формирование патологического клона ГСК, появление которого обусловлено молекулярно-биологическими структурными изменениями этих клеток. В третьих, под воздействием патологического клона ГСК формируется клональное кроветворение (гемопоэз), которое формирует аутоагрессию иммунокомпетентных клеток крови (потомков патологической ГСК) к клеткам собственной нервной ткани. В одном случае, под воздействием неблагоприятных факторов среды или самого организма, формируется моноклональный (один патологический клон) гемопоэз или олигоклональное (несколько патологических клонов ГСК) кроветворение. В четвертых, формирование патологического кроветворения приводит к возникновению смертельной «иммунной петли» собственного иммунитета из потомков патологической ГСК, которая и убивает нейроны мозга. Предложенный подход позволяет предложить принципиально новую патогенетическую терапию этих болезней, заблокировать патологический клон ГСК и восстановить поликлональность кроветворения.

Методика: На первом этапе диагностируется патологическое кроветворение у пациента с НДБ путем проведения молекулярно-генетического и протеомного исследования ГСК пациента. При наличии мутаций в генах клональности кроветворения на клеточном сепараторе с использованием одноразовой системы осуществляется сбор аутологичной СД34 позитивной фракции мононуклеарных клеток крови пациента и проводится их криоконсервирование с лекарственной субстанцией «Панаген». Проведение одного сеанса сбора обеспечивает получение клеточного материала достаточного для восстановительной терапии. Полученный клеточный материал консервируется при низкой температуре. В дальнейшем, путем иммуносупресии доминирующего патологического клона ГСК проводится реинфузия реставрированных ГСК и стимуляция иммунного ответа. Это актививрует подавленные клоны здоровых ГСК и восстанавливается поликлональность гемопоэза. Генетическая и протеомная диагностика через 3 и 6 месяцев позволяет подтвердить факт восстановления поликлональности. Лечение позволяют остановить прогрессирование большинства НДБ.

Результат. Активная специализированная реабилитация, направленная на создание новых функций мозга на фоне клеточной терапии обеспечивает лучшие функциональные результаты и позволяет добиться улучшения неврологических функций у 50-60% пациентов в зависимости от характера и давности нейродегенеративного процесса.